Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych

Informacja prasowa

Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) już dziś spowodowały przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniaki, białaczki) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń. Konieczna jest jednak wyrafinowana diagnostyka, która zaczyna się od prostego badania krwi i jego interpretacji podkreślano podczas debaty "Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi ? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych" zorganizowanej przez Stowarzyszenie Hematologia Nowej Generacji, która odbyła się 28 października 2022 w Polskiej Agencji Prasowej w Warszawie.

CART 2

Debata "Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi ? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych"

Najnowszą metoda leczenia, coraz szerzej stosowaną w hematoonkologii są komórki CAR-T. Od pacjenta są pobierane limfocyty T, następnie zmieniane metodą inżynierii genetycznej i z powrotem podawane pacjentowi. Technologia CAR-T jest już dostępna w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej, w chłoniakach rozlanych z dużych komórek B, pierwotnym chłoniaku śródpiersia oraz szpiczaku plazmocytowym.

Technologia CAR-T polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T w taki sposób, by stały się zdolne do rozpoznawania i eliminacji komórek nowotworowych. Limfocyty T zostają wyposażone w chimeryczne receptory antygenowe (ang. chimeric antygen receptor; CAR). Dzięki tej modyfikacji komórki nowotworowe stają się widoczne dla układu odpornościowego. CAR na limfocytach T łączą się z charakterystycznymi białkami znajdującymi się na powierzchni komórek nowotworowych, i w efekcie zostają uruchomione mechanizmy zwalczające chorobę przez układ immunologiczny.

Terapie genowe znajdują także zastosowanie w neurologii. Od 1 września 2022 jest w Polsce refundowana terapia genowa w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Obecnie każde dziecko w Polsce po urodzeniu ma wykonane badanie przesiewowe w kierunku SMA. Prowadzone są też badania kliniczne terapii genowych w innych chorobach, takich jak na przykład adrenoleukodystrofia, zespól Retta. Wazna jest współpraca między specjalistami oraz lekarzami rodzinnymi - podkreślano podczas konferencji, w której udział wzięli specjalista neurologii dziecięcej dr hab. Magdalena Chrościńska - Krawczyk, prezes Warszawskich Lekarzy Rodzinnych dr Michał Sutkowski oraz hematolodzy prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos i prof. dr hab. Tomasz Wróbel.

Więcej informacji na temat hematoonkologii pod linkami

https://hematoonkologia.pl/aktualnosci

https://hematoonkologia.pl/edukacja

https://terapiegenowe.pl/

Oprac. Krystyna Knypl

GdL 10/2022